a Se pensiamo alle più recenti approvazioni
dell’Fda, - come la prima pillola prodotta
con la stampa 3D di Aprecia, il primo
sensore ingeribile per uso medico di Proteus
Health o il iTbra di Cyrcadia Health, il
reggiseno smart che una volta indossato
può diagnosticare tempestivamente il rischio
di cancro al seno, che dovrebbe avere
l’ok nel 2016 - è evidente che il mondo della
salute viene reinventato dalla tecnologia. E
chi produce farmaci deve fare i conti con
questa realtà e con la concorrenza sempre
più aggressiva dei colossi tecnologici, che
guardano al settore della salute come a una
gallina dalle uova d’oro.
Ibm e Apple, per esempio, hanno unito le
forze in due progetti su larga scala al fine di
creare un database sanitario, fondato sulle
informazioni rilasciate dagli utenti tramite
i propri device. Lo scorso marzo
23andme, nota per i test genetici, ha annunciato
l’intenzione di sviluppare farmaci,
tagliando fuori gli intermediari e lanciando
una nuova tendenza per le aziende
simili. La società fondata nel 2006 da Anna
Wojcicki (ex moglie si Sergey Brin) e finanziata
anche da Google Venture, a giugno ha
raggiunto il milionesimo cliente e dal 2014
già condivide i dati genetici con 14 farmaceutiche.
Che in questo scenario in rapido
mutamento hanno quindi attivato strategie
diverse per espandere il loro business e
stare al passo dell’innovazione. Non si
tratta più solo di arricchire la pipeline di
nuove molecole, ma di integrare i Big data
nello sviluppo dei prodotti, aumentare la
connettività dei dispositivi, offrire macchine
personalizzate e semplificate per
migliorare l’accesso e lo sviluppo clinico,
investire nel sequenziamento di prossima
generazione, eccetera. Insomma investire
in tecnologia comprando o avviando partnership
con chi la produce è la strada senza
ritorno per la medicina digitale e personalizzata.
E gli esempi si sprecano (si veda
l’infografica a fianco).
Del resto oggi la possibilità di mettere a
punto farmaci innovativi sulla base della
mappa genetica dei singoli individui influisce
profondamente sulle strategie di
sviluppo e sui processi aziendali. L'importanza
di questo fattore è evidenziato dal
fatto che le Big Pharma riservano alla genetica
il 10-20% del budget per le attività di
ricerca e sviluppo.
Tra le prime a comprendere il potere dell’innovazione
esterna e della collaborazione
c’è la svizzera Roche con l’acquisizione
ai tempi di Genentech (la prima biotech
quotata in borsa) e oggi di Foundation Medicine,
una società che utilizza la genetica
per aiutare a selezionare i farmaci per i malati
di cancro. «È la vera medicina di precisione
- commenta Miro Venturi, Global
Head Diagnostics Biomarkers di Roche -
anche se identificare il biomarcatore appropriato
è difficile ed è profondamente
connesso alla biologia del cancro. Soprattutto
per i nuovi oncoimmunologici che
stimolano il sistema immunitario, e di conseguenza
le risposte dei pazienti possono
variare. Per questo è importante identificare
correttamente il biomarker, che dà anche
la possibilità di sviluppare companion
diagnostics per prevedere o monitorare la
risposta dei pazienti al trattamento». Un
un mercato quello dei biomarcatori tumoriali
che secondo Marketsandmarkets raggiungerà
i 16 miliardi entro il 2020.
Anche GlaxoSmithKline ha acquisito
una partecipazione in Golden Helix, Inc.,
azienda nel software di analisi di dati per la
farmacogenomica, ma sta anche applicando
la tecnologia dei sensori della McLaren
per monitarare i parametri vitali del paziente
e la sua risposta alla terapia nelle
sperimentazioni cliniche.
Il confronto tra due diverse culture imprenditoriali
(basti pensare solo al differente
approccio al rischio: avverso nel farmaceutico
e accettato nelle startup) sicuramente
promuove creatività e innovazione.
Il tutto però sta andando “alla velocità della
tecnologia”, e non a quella dell’assistenza
sanitaria, che deve fronteggiare non solo la
sostenibilità dei nuovi e costosi farmaci come
gli anti-tumorali, ma il gigantesco rincaro
dei prezzi di medicinali in commercio
da 62 anni. È il caso, tutto americano, dell’antivirale
Daraprim, standard di cura per
la toxoplasmosi nei malati di Aids, che dal
giorno alla notte è passato da 13,50 dollari a
750 dollari, ovvero il 5000% in più. Una
mossa di Martin Shkreli, 32 anni, ex manager
di hedge fund che alla guida della startup
Turing Pharmaceuticals ha acquistato i
diritti del farmaco. E non si tratta di un caso
isolato: secondo il New York Times, la cicloserina,
comprata di recente dalla Rodelis
Therapeutic, è passata da 500 dollari a
10.800, per 30 pillole.
Ma i veri sorvegliati speciali in tutti i Paesi
a causa dei costi restano gli oncologici di
ultima generazione, una pipeline che tra il
2010 e il 2014 si è arricchita di 45 farmaci e
che è in continua crescita. Si tratta di una
nuova sfida per la sostenibilità dei servizi
sanitari futuri: nel 2014 la spesa globale
per gli oncologici ha toccato la soglia dei
100 miliardi di dollari ed entro il 2017 rappresenterà
la prima voce di spesa farmacologica
nei Paesi industrializzati. In Italia,
dei quasi 3,6 miliardi di euro spesi nel 2013
per medicinali anticancro, più del 92% è a
carico delle strutture sanitarie pubbliche.
«In un’ottica più globale - ha spiegato
Graham Lewis, vice president Global Pharma
strategy di Ims Health - entro il 2018 il
fatturato compelssivo mondiale del settore
pharma raggiungerà i 1300 miliardi di
dollari, con una crescita annua potenziale
pari al 5% che però si ridurrà a causa degli
sconti richiesti dai payors». Il punto su cui
contrattare non sarà più solo l’equazione
costi-efficacia, ma anche il valore nel tempo
e il tipo di indicazione.
«In questo scenario è d’obbligo un percorso
di dialogo e confronto con le istituzioni,
che ha l’obiettivo di individuare soluzioni
comuni e condivise per facilitare
l’accesso all’innovazione e l’immissione
sul mercato dei farmaci innovativi, ma
anche le pari opportunità di cura per tutti
» chiarisce Alfonso Gentile, direttore
medical affairs di Roche. Soluzioni che
andranno trovate mantenendo un equilibrio
tra tre variabili chiave: la sostenibilità
economico finanziaria per il Ssn; i diritti
dei pazienti; l'interesse dell'industria
a ottenere ritorni adeguati rispetto agli
investimenti sostenuti.
Le conseguenze dell’immunoncologia
di Agnese Codignola
a Precisa, efficace, potenzialmente universale
e poco tossica. È l'immunoterapia
oncologica, la grande promessa degli ultimi
anni, incoronata da Science nel 2013 come
principale novità dell'anno, sulla quale
tutta Big pharma, non a caso, sta riversando
fiumi di denaro.
L'idea di attaccare il tumore con le difese
del malato, risvegliate con opportuni farmaci
e strategie terapeutiche, offre diversi
vantaggi rispetto alle terapie tradizionali,
proprio per la sua intrinseca scarsa tossicità,
e perché l'effetto, potente, dipende
solo in minima parte dal tipo di tumore. I
primi anticorpi sono già in clinica, e molti
farmaci ai nastri di partenza. Ma, come
tutte le cure, soprattutto in ambito oncologico,
anche questa ha i suoi talloni
d'Achille: per esempio, non tutti i pazienti
rispondono, o rispondono allo stesso modo.
E siccome, nel caso del cancro, dare
una terapia che non funziona può rappresentare
una perdita di tempo fatale, si cercano
affannosamente dei marcatori di risposta,
che aiutino cioè a prevedere chi è
sensibile e chi no, con companion test da
fare prima di iniziare le cure.
Spiega Michele Maio, direttore del reparto
di immunoncologia dell'Ospedale Santa
Maria alle Scotte di Siena, tra i massimi
esperti della materia: «Le aziende stanno
cercando marcatori in tutto il microambiente,
ossia sulle cellule del sistema immunitario
target dei farmaci, ma anche nella
matrice extracellulare, e sulle cellule tumorali.
La sfida è molto complessa, perché
il microambiente è dinamico, e cambia continuamente
». L'oncologo si riferisce, in
particolare, a una delle ultime frontiere della
ricerca: le trasformazioni epigenetiche
delle cellule neoplastiche. Spiega infatti:
«Le cellule malate hanno differenze non
solo nella sequenza dei nucleotidi, cioè sul
Dna, ma anche sui geni, che per esempio
possono sviluppare delle metilazioni (aggiunte
di gruppi a un atomo di carbonio).
Poiché sono proprio queste trasformazioni
a rendere il tumore invisibile al sistema immunitario,
si cerca di agire su di esse, possibilmente
di concerto all'effetto sulle cellule
immunitarie, per avere il massimo dell'efficacia”.
In altre parole, si cerca di rendere le
cellule neoplastiche visibili, e poi di scatenare
contro di esse il sistema immunitario
al massimo della sua potenza di fuoco. Una
strategia di attacco su due fronti, quindi,
che tuttavia è possibile attuare solo se si sa
esattamente se e quali trasformazioni epigenetiche
ci sono in un certo tumore in un
dato momento. Il che significa che c'è bisogno
anche di questo tipo di marcatori, e relativi
test. Allo stesso modo, si stanno cercando
indicatori di efficacia per il lungo periodo,
e altri nella matrice extracellulare.
«La strada è obbligata, a causa dei costi»
chiarisce Maio. «Le agenzie regolatorie
tendono a dare sempre meno autorizzazioni
ad ampio raggio, dati i costi dei farmaci e
la loro estrema specificità. Il problema è
mettere a punto standard internazionali e
limiti di sensibilità e specificità buoni per
tutti, che oggi, purtroppo, non esistono per
quasi nessuna delle nuove terapie». Startup
e rami di aziende più tradizionali avranno
quindi di che lavorare, nei prossimi anni.
Ma c'è un altro settore che probabilmente
avrà uno sviluppo oggi insospettabile:
quello dei matematici e degli economisti
sanitari, che probabilmente, in un futuro
molto prossimo, saranno parte integrante
degli organici delle aziende. Ancora Maio:
«Da più parti si invocano e si propongono
sistemi di pricing che tengano conto, oltreché
dell'efficacia come accade oggi, anche
della qualità di vita, della tossicità e dei costi
per gestirla, dei ricoveri necessari e di quelli
risparmiati, dell'allungamento reale della
sopravvivenza (per molti dei farmaci approvati
negli ultimi anni solo di qualche settimana)
e così via, e con ogni probabilità saranno
le stesse aziende a dover ragionare in
modo diverso, se vogliono che i sistemi sanitari
nazionali e le assicurazioni continuino
a rimborsare le loro terapie».
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